Сегодня воскресенье, 26.01.2020, 02:23, ньюсмейкеров: 41234, сайтов: 1137, публикаций: 3157480
21.01.2019 15:17. Новости. Просмотров всего: 2764; сегодня: 1.

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Алексей Боголюбов, директор Центра муковисцидоза штата Мэн, США, прокомментировал заявление МГНЦ о лечении муковисцидоза редактированием генома: «Российские разработки внушают надежду и оптимизм, но это лишь начало пути».

«Разработка методов лечения муковисцидоза, направленных на коррекцию генетического дефекта, ведется мировой медициной уже не одно десятилетие. Рад слышать, что и в России теперь эта проблема в фокусе внимания.

В последнее время медицинское сообщество рассматривает как существенное продвижение по этому пути препараты производства компании Vertex и их комбинации. Принцип их действия также состоит в коррекции генетического дефекта. Речь идет о препаратах Ivacaftor, Lumacaftor и Tezacaftor. Они работают только против определенных видов мутаций. Врач может по анализу крови определить вид мутации, у каждой из которой есть код в виде букв и цифр. На основании этих данных принимается решение о лечении одним из этих препаратов или их комбинацией. Существует одобренный список мутаций, против которых можно и нужно использовать названные препараты. Этот список периодически пополняется. Больше всего на слуху мутация delta F 508, которая является самой частой. Она встречается у больных муковисцидозом около 50% случаев.

Появление этих препаратов стало настоящим прорывом – первым примером лечения заболевания на генетическом уровне в истории медицины.

Суть работы препаратов по принципу коррекции генного дефекта состоит в следующем. При муковисцидозе нарушена проводимость ионов хлора и натрия, в результате чего все жидкости в организме становятся очень густыми, в том числе бронхиальный секрет. Среди большого количества нарушений в различных системах организма, развиваются серьезные заболевания дыхательной системы, которые с трудом поддаются лечению. Препараты типа Ivacaftor и Tezacaftor соединяются с белком таким образом, что изменяют его форму и делают его пригодным для проведения ионов хлора и натрия в сторону слизистой. Это происходит на генном уровне, то есть каждый ген будет скорректирован. Препарат типа Lumacaftor корригирует структуру поврежденного гена.

Лечение в рамках данного подхода непростое и очень длительное. Эффект улучшения наиболее информативного показателя внешнего дыхания достигает 12,5%. Данных об увеличении продолжительности жизни на сегодня нет, ведь препараты стали применяться совсем недавно. Еще более серьезным ограничением этих препаратов является их стоимость: 250 000 долларов в год и более. Эта цифра запредельна для большинства стран мира, в том числе для России.

Тематические сайты: Медицина, фармацевтика, здоровье, Наука, Потребители продукции и услуг, Производители товаров и услуг
Сайты стран: Россия, Соединенные Штаты Америки
Сайты регионов мира: Америка Северная
Сайты объединений стран: АТЭС - Азиатско-Тихоокеанское экономическое сотрудничество

Ньюсмейкер: Доктор Алексей Боголюбов — 11 публикаций
Сайт: www.doctoraaa.ru
E-mail: ab@doctoraaa.ru
Поделиться:

Вы можете направить ньюсмейкеру публикации обращение, заявку

Ваше мнение
Какая инфраструктура жилой недвижимости наиболее приоритетна для Вас? Можно указать до 3-х вариантов ответа.
Возможных ответов: 3
 Общественный транспорт
 Личный транспорт
 Торговля, бытовые услуги
 Инфраструктура детства
 Медицина, здравоохранение
 Парки, скверы, зеленые насаждения
 Культура, развлечения
 Общественное питание
 Другое
 В приоритете цена-качество недвижимости
Предложите опрос

Интересно:

Воскресные и праздничные мастер-классы от Вкусотеррии в феврале
25.01.2020 19:33 Мероприятия
Воскресные и праздничные мастер-классы от Вкусотеррии в феврале
Кулинарная студия Вкусотеррия приглашает на февральские мастер-классы по приготовлению блюд и напитков итальянской, мексиканской, грузинской и других кухонь мира. Все мастер-классы проходят под руководством известных шеф-поваров, на профессиональном оборудовании и в интерьерах одной из самых...
В какие проекты недвижимости Москвы выгодно инвестировать в 2020 году?
24.01.2020 20:43 Аналитика
В какие проекты недвижимости Москвы выгодно инвестировать в 2020 году?
В начале года многие потенциальные покупатели, а в особенности инвесторы, задаются вопросом, когда и в какую недвижимость лучше вкладывать свои денежные средства для дальнейшего получения максимальной прибыли. Аналитики департамента проектного консалтинга Est-a-Tet собрали данные о том, какие жилые...
Городская ферма на ВДНХ: пополнение в семье камерунских карликовых коз
24.01.2020 12:50 Новости
Городская ферма на ВДНХ: пополнение в семье камерунских карликовых коз
Детеныш камерунской карликовой козы родился на "Городской ферме" на ВДНХ. Пока что посмотреть на новорожденного козленка можно только через специальное стекло. Новый житель "Городской фермы" на ВДНХ появился на свет от камерунско-зааненской козы Кнопки и камерунского козла Бени. Имя козленку смогут...
«Серебряный Лучник – Самара» вручит диплом «Народное признание»
19.01.2020 19:02 Мероприятия
«Серебряный Лучник – Самара» вручит диплом «Народное признание»
На портале «ВолгаНьюс» завершилось голосование за главное событие 2019 года, инициированное редакцией и агентством коммуникаций «Пратон» в рамках премии «Серебряный Лучник – Самара». Из десяти «громких» региональных событий, список которых был составлен самими читателями, наибольшее число голосов...
Accenture «очеловечила» голосового банковского помощника
18.01.2020 16:33 Новости
Accenture «очеловечила» голосового банковского помощника
Мастерская инноваций Liquid Studio разработала голосового банковского помощника, с помощью которого можно переводить деньги, используя устную речь, узнавать актуальную информацию о кредитах или баланс карты. На аналитику, разработку и тестирование голосового ассистента по имени «Вика» потребовался...